“我们想为跟过患者着想，要把患者的压力降到最低。”这是前段时间国家药监局张劲妮与医药企业就一种治疗SMA特效药进入医保谈判时说的话，一句话道出了多少象鼻宝宝家庭的心酸。
原本70万一针的救命药对SMA患儿来说是希望，对患儿人家庭来说，更多的是无奈。图片里者这个女孩叫恬恬，正是一名SMA患儿，病床上的她需要依靠机器和呼吸管来维持生命。
小女孩恬恬所患的SMA到底是什么病，恬恬为什么被人称为象鼻宝宝？守在恬恬身旁的为何只有母亲一人？天价救命药又能否挽救恬恬的性命呢？
SMA，如渐冻症一般的“化骨病”
病床上的恬恬已经三岁了，从不满一岁时被确诊患病开始到今天，三年里，每天陈女士都要雷打不动地带着她来医院进行半小时的治疗。说起女儿的病症，陈女士直言都怪自己发现得太晚了。
陈女士和丈夫都是普通农工人，怀恬恬时也没有做全面的孕检，恬恬刚出生时一切也都正常。但是随着恬恬的成长，陈女士慢慢意识到孩子总是不太精神、四肢也总有些疲软无力。
起初陈女士并没有特别在意，直到恬恬长到四个月时，陈女士发现孩子抬头都有些困难了，赶紧带孩子去医院检查。最终，恬恬被确诊患有脊髓性肌萎缩症，一种非常危险的遗传病，简称SMA。
说起脊髓性肌萎缩症（下简称SMA）大家可能非常陌生，但是大家一定听说过另一种于其症状极为相似的疾病，渐冻症。
如果你连渐冻症都感到陌生，那你是否认识霍金，那位瘫坐在轮椅上的物理学家正是渐冻症患者。
上世纪，人们常把SMA与渐冻症混淆，认为二者是同一种疾病。SMA是一种由于运动神经基因突变引起的神经肌肉疾病，症状主要表现为全身的肌肉张力降低、肌肉无力，发展到最后会丧失肌肉运动机能。
其实SMA与渐冻症都是与肌肉神经经类的疾病，但是渐冻症病如其名，身体就像被冻起来一样、症状是全身肌肉硬化，一般在三十岁以后发病；而SMA表现为肌肉疲软，且患者在六个月左右的幼儿时发病。
虽然在日常生活中，相比白血病患儿、先天性心脏病的患儿，我们很少能听到关于SMA患儿的消息，但是SMA患病率并不低。
SMA 在全人类的携带率约为1.6%到2.5%，每十万名婴儿中就有5到16人发病。根据国内SMA关爱中心数据显示，全国登记在册的患儿约为1600名。
SMA主要分为三型，其中一型为急性病，患病儿平均寿命一般不超过两岁；二型患儿寿命在六岁之前；三型患儿属于轻症，但是终有一天也会丧失全部运动能力。
恬恬所患的正是SMA二型，已经五岁的她随时都面临着生命危险。为了保证生命安全，恬恬被迫插上长管子，变成象鼻宝宝，备受折磨。
想要活命，必须变成象鼻宝宝
因为患有SMA，恬恬全身无力，不仅仅是四周和躯干的运动肌肉无力，就连控制呼吸的膈肌也会出现问题。
从十月大时被确诊患有SMA，恬恬每天都要用呼吸机、吸痰机等装置辅助呼吸并吸出喉咙里的痰液。因为要在口部接上一个大管子，看上去像是长了一个大象的鼻子，所以SMA患儿被人称为象鼻宝宝。
每天吸痰治疗半小时，一天至少两次，期间如果恬恬不幸得了感冒、出现鼻塞发热等症状，，就必须时刻呆在医院里使用呼吸机进行呼吸和排痰。
恬恬年龄较小、身体还没有完全发育，使用呼吸机吸痰需要用加固装置控制身体。不仅如此，为了保证呼吸顺畅，恬恬还不能侧身睡觉。睡觉姿势受限加上固定装置的挤压，恬恬的身体经常会出现莫名的疼痛，非常难受。
常年的痰液透析，恬恬的内脏开始变形，腹部已经萎缩。医生告诉陈女士，以目前恬恬的状况，绝对不能感冒，如果感冒的话就必定会发展成肺炎，恬恬将面临生命危险。
陈女士为了让女儿好好睡觉，只能自己半靠在床边，再让恬恬趴在自己身上，久而久之，陈女士也患上了颈椎病。
恬恬身患重病备受煎熬，身为母亲的陈女士自己一人忙里往外、几乎快要累垮了，为何迟迟不见孩子父亲呢。提起这件事，陈女士突然哭了出来。
孩子父亲到底去哪了
原来陈女士和丈夫不止有恬恬一个孩子，还有一个比恬恬大三岁的儿子。丈夫因为种种原因，在恬恬一岁的时候已经与陈女士离婚，离婚之后，儿子就判给了前夫。
无论是因为什么原因，在最困难的时候抛弃生病的女儿和妻子，作为男人真的没有承担起自己的责任。
陈女士有时非常想念儿子，就会偷偷带着恬恬一起去儿子的幼儿园看儿子。不知道是不是因为许久没有与母亲相处，儿子已经与陈蕾显得有些生分。陈女士把恬恬凑到儿子身边，儿子也只是轻轻地抱抱妹妹。
陈蕾也尝试过联系前夫，毕竟恬恬也是前夫的亲生女儿，可是自己根本不知道前夫住在哪里，只能去找自己曾经的婆婆。可令人没想到的是，面对曾经的儿媳和孙女，婆婆居然连门都不开。
隔着防盗门，恬恬叫了一声奶奶，却没有得到奶奶的一点回应。婆婆表示自己的儿子得了甲亢，正在亲戚家治疗，前段时间还患上了抑郁症，整天想着自杀。
被问及为什么抛下女儿和妻子，据婆婆说，陈女士的前夫前几年在做生意赔了好几十万，这些年身体和精神状态都不好，被迫选择离婚。婆婆说自己现在身体也不好，家里还欠着外债，要是有钱的话肯定会帮助恬恬的。
陈女士表示自己来并不是问了要钱，她想让婆婆开门抱一下恬恬，婆婆最后还是拒绝了。
相比冷漠的奶奶，恬恬的外婆对她十分上心，不仅拿出全部的积蓄供恬恬治疗，还经常来医院帮忙照顾恬恬，算是为陈女士分担了不少。
让人望而却步的希望
2019年2月，一种针对SMA的特效药在中国批准上市，这对全国SMA患者无疑是个巨大的好消息。但事实上，包括陈女士在内的SMA患者家属却一点也开心不起来。
由美国研制的诺西那生钠2016年在美国上市，据说对于SMA的治疗效果非常不错，但是患者第一年需要注射四针，之后每年注射两针巩固，最关键的是，一针药剂的价格在国内要七十万人民币。
如此说来，患者单单第一年的治疗费用就需要将近三百万元的治疗费用，这还不包括期间的辅助治疗费用，这对普通家庭来说几乎是不现实的。
陈女士眼看着救命药已经出现，却苦于没钱进行治疗，心中更加苦恼，甚至几次晕倒在医院的走廊。
其实政府和医院也在尽全力帮助SMA患者，医院最后决定以最大优惠政策为恬恬治疗，即打一针送三针，七十万元就可以进行四次注射。但就算是这样，陈女士一家经过两年的治疗也早已经拿不出这救命的七十万。
为了凑钱治病，陈女士去过电视台参加节目，联系过罕见病基金会，在网络平台发起过众筹，半年的时间才凑了不到十万元，离救命的七十万还差好多。
就在这时，一则药监局与医药单位谈判的新闻为陈女士一家带来了新的希望。
别怕，国家为你撑腰
2021年11月，一则振奋人心的消息传出，经过国家药监局的努力，最终与医药企业达成协议，治疗SMA的特效药纳入国家医保。
代表药监局进行谈判的是附件医保局处长张劲妮，她与医院单位谈判的视频片段一时间火遍整个互联网，无数人为在谈判桌前据理力争的她点赞。网友直言张劲妮人如其名，强劲而又温柔。
2021年，有七种罕见病药物被计划纳入医保。其中治疗SMA特效药的谈判持续了整整一百分钟，看过现场视频的人应该都能体会现场的紧张气氛与谈判的艰难程度。
谈判桌上，企业首先给出的价格是每剂53680元，但是张劲妮表示企业应该拿出更大的诚意，首先罕见病群体应该被给予更多的优惠和照顾，其次以中国的市场基数，药品肯定还有降价空间。
于是医药公司代表离开会场向上级请示，经过协商，医药商第二轮保价降到了每剂48000元。但是张劲妮继续“威逼利诱”、“软硬兼施”，医药公司又开始进行内部协商。
经过一个半小时艰难的拉锯战，医药代表八次离席讨论，治疗SMA的特效药最终以每剂33000元的价格成交，相比之前70万元的价格，这几乎是断崖式落价。
看到救命药的价格终于降到了自己可以负担的范围内，陈女士忍不住哭了出来，她在社交媒体上发声，称SMA特效药纳入医保让她和女儿又活了过来。
想起自己三年来的坚持与付出，陈女士从未后悔，她只是怕自己拼尽全力却不能换回女儿的健康，如今她也终于看到了希望。
总结
曾经有人问过陈女士，如果孕检查出恬恬患有SMA是否会选择放弃这个孩子，陈女士坚定摇了摇头：“不会”。任何人都不应该被轻视，既然已经来到这个世界，我们就要全力守护她
我们心疼患病女儿恬恬，同时也要恬恬的母亲陈女士致以最高的敬意，丈夫的抛妻、婆婆的不管不顾、生活的一切痛苦都没有把她压倒，她全心全意地守护着自己的孩子，是最坚强的母亲。
人这一生最宝贵的是什么，是一段刻骨铭心的感情，还是拼搏出一段丰功伟绩，亦或是赚到富可敌国的财富，可能对于普通人来说，健康快乐地生活便是最美好的事情了，就像网友常说的那样，活着就是胜利。